奥格西韦奥(nirogacestat)是一种由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的口服选择性γ-分泌酶抑制剂，于2023年11月27日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。该药物通过抑制γ-分泌酶发挥作用，γ-分泌酶是一种能够裂解多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的酶，而Notch被认为在激活有助于纤维瘤生长的途径中发挥作用。

奥格西韦奥(nirogacestat)的详细说明书

奥格西韦奥(nirogacestat)是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，主要用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。以下是关于该药物的详细说明书，包括适应症、用法用量、不良反应及注意事项等内容。

适应症

奥格西韦奥(nirogacestat)适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。该药物曾获得FDA授予的快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，专门用于治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。

用法用量

推荐剂量为150mg，每日两次口服，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。每剂150mg的奥格西韦奥由三片50mg的药片组成。该药物可以与食物一起服用，也可以不随餐服用。指导患者整片吞咽药片，吞咽前不要弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应指导患者在预定时间服用下一剂。

不良反应

最常见的不良反应（>15%）是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。常见的实验室异常（≥15%）包括磷酸盐减少、尿糖增加、尿蛋白增加、AST增加、ALT增加和钾减少。

发生严重不良反应时，应根据建议调整剂量。对于其他严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线水平。在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，仅以100mg每日两次的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停药。

用药注意事项

在使用奥格西韦奥(nirogacestat)的过程中，患者需要注意一些重要的事项，以确保治疗的安全性和有效性。以下是一些关键的注意事项。

药物相互作用

强或中度CYP3A抑制剂（包括葡萄柚产品、Seville oranges和杨桃）应避免同时使用。强或中度CYP3A诱导剂也应避免同时使用。胃酸减少剂（如质子泵抑制剂和H2受体拮抗剂）应避免与奥格西韦奥同时使用。如果无法避免同时使用，奥格西韦奥可以与抗酸剂错开给药（例如，在抗酸剂使用前2小时或使用后2小时服用奥格西韦奥）。

特殊人群使用

哺乳期妇女应避免使用奥格西韦奥，因为尚不清楚该药物对胎儿或婴儿的潜在影响。建议不要母乳喂养。对于有生殖潜力的女性，应告知其对胎儿的潜在风险，并使用有效的避孕措施。

监测和检查

在使用奥格西韦奥治疗期间，患者应定期进行相关检查，包括监测AST和ALT水平、磷酸盐和钾水平，以及定期进行皮肤科检查。医生会根据监测结果调整剂量，以确保治疗的安全性和有效性。

通过以上详细的说明书和注意事项，患者可以更好地了解奥格西韦奥(nirogacestat)的使用方法和潜在风险，从而在医生的指导下安全有效地进行治疗。