培米替尼（Pemazyre）是由美国Incyte Corporation（因塞特公司）研发的一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，主要用于治疗晚期胆管癌。培米替尼通过抑制FGFR2基因融合或突变引起的异常信号传导，从而抑制癌细胞的生长和分裂。本文将详细介绍培米替尼的说明书、医保情况、价格、疗效和副作用。

培米替尼（Pemazyre）说明书

基本信息

培米替尼（Pemazyre）于2020年4月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。2022年4月6日，培米替尼在中国上市，但尚未纳入医保目录，患者需自费购买。

药品规格

培米替尼有三种规格：4.5mg、9mg和13.5mg，均为片剂。不同规格的培米替尼适用于不同的用药方案。例如，推荐剂量为13.5mg，每日一次，持续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

作用机制

培米替尼是一种选择性FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，其IC50值小于2nM。培米替尼通过抑制FGFR2基因融合或突变引起的异常信号传导，降低细胞活力，从而抑制癌细胞的生长和分裂。此外，培米替尼还能在体外抑制FGFR4，但抑制浓度比FGFR1、2和3高约100倍。

疗效

多项临床试验显示，培米替尼在治疗FGFR2基因融合或突变的胆管癌患者中表现出显著的疗效。在关键性临床试验中，培米替尼的客观缓解率（ORR）为36%，疾病控制率（DCR）高达82%。这些数据表明培米替尼在控制胆管癌病情方面具有较高的潜力。

价格

培米替尼的价格因不同版本和规格而异。以下是几种常见版本的价格：
- 老挝卢修斯版：规格为4.5mg*14片，价格为124美元。
- 巴拉圭博克龙药厂版：规格为4.5mg*21粒，价格为391美元。
- 港版：规格为13.5mg*14片，价格为9536美元。

副作用

培米替尼的常见副作用包括但不限于：
- 高磷血症
- 低钠血症
- 疲劳
- 恶心
- 腹泻
- 便秘
- 关节痛
- 头痛
- 皮疹
严重的副作用可能包括：
- 眼睛问题，如角膜炎和视网膜静脉阻塞
- 肝功能异常
- 肺部问题，如间质性肺病
患者在使用培米替尼期间应定期监测肝功能和肺部状况，以及时发现并处理潜在的不良反应。

用药注意事项

老年用药

在CIBI375A201研究中，仅1例（3.2%）患者为65岁或以上，无患者为75岁或以上。在INCB 54828-202研究中，31.5%的患者为65岁或以上，7.5%的患者为75岁或以上。这些研究数据显示，老年患者与65岁以下患者之间未观察到安全性或有效性的总体差异。因此，老年患者在使用培米替尼时无需特别调整剂量，但仍需密切监测不良反应。

药物相互作用

培米替尼与强效或中效CYP3A诱导剂合并使用可降低培米替尼的血浆浓度，可能会降低其疗效。因此，应避免同时使用这些药物。同样，培米替尼与强效或中效CYP3A抑制剂合并使用可增加培米替尼的血浆浓度，可能会增加不良反应的发生率和严重程度。如果无法避免与这些药物合并使用，则应适当降低培米替尼的剂量。

贮存方法

培米替尼应密封保存，存放温度不超过25℃。药品的有效期为36个月，患者在使用前应检查药品的生产日期和有效期，避免使用过期药品。

日常注意事项

患者在使用培米替尼期间应注意以下事项：
- 严格按照医生的指导用药，不要自行增减剂量或停药。
- 定期进行肝功能和肺部状况的监测，以便及时发现并处理潜在的不良反应。
- 避免与强效或中效CYP3A诱导剂和抑制剂同时使用，以免影响药物疗效或增加不良反应的风险。
- 注意个人卫生，保持良好的生活习惯，增强身体免疫力。
- 如出现任何不适症状，应及时就医。