Mavacamten（玛伐凯泰）是一种创新性心肌肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝公司研发。它主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，降低心肌过度收缩，从而改善患者症状和生活质量。本文将详细介绍玛伐凯泰的适应症、用法用量、副作用及注意事项。

玛伐凯泰的基本信息

适应症

Mavacamten适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者。这种疾病的特点是心肌过度增厚，导致心脏泵血功能受损，患者常伴有胸痛、呼吸困难等症状。Mavacamten通过减少心肌过度收缩，缓解症状，提高患者的生活质量。

主要成分

Mavacamten的主要活性成分是mavacamten，这是一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂。药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，降低心肌收缩力，从而减轻心脏负担。

用法用量

Mavacamten的建议起始剂量为5mg，每日一次口服。根据患者的具体情况和医生的指导，剂量可以调整为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次。最大推荐剂量为15mg，每日一次。患者应严格按照医嘱使用，不得自行增减剂量。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女：目前尚无充分的人类数据来评估孕妇使用Mavacamten对胎儿的影响。孕妇应避免使用该药物。哺乳期妇女使用Mavacamten时应权衡药物对母乳喂养婴儿的潜在影响。

儿童使用：目前Mavacamten在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实，因此不建议儿童使用。

老年人使用：65岁及以上的患者和年轻患者的安全性、有效性和药代动力学相似，无需特别调整剂量。

肝功能损害患者

轻度（Child-Pugh A）或中度（Child-Pugh B）肝功能损害患者的Mavacamten暴露（AUC）可增加高达220%。严重（Child-Pugh C）肝功能损害患者的使用影响尚不清楚，应谨慎使用并密切监测。

药物相互作用

Mavacamten主要通过CYP2C19代谢，其次是CYP3A4和CYP2C9。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及CYP3A4的中强抑制剂或诱导剂可能影响Mavacamten的暴露。例如，使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂的患者，建议起始剂量为5mg，每日一次。

Mavacamten与其他降低心脏收缩力的药物（如双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂）联合使用时，可能会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。因此，应避免同时使用这些药物。

不良反应

常见的不良反应包括头晕和晕厥，发生率超过5%。患者在使用Mavacamten期间应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

储存方法

Mavacamten应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药物的有效期为24个月。

价格信息

百时美施贵宝的原研药规格为2.5mg*28粒，价格约为2972美元一盒。老挝卢修斯的仿制药规格为2.5mg*60粒，价格约为158美元一盒。患者应通过正规医院购买该药物，注意甄别药品真伪，避免购买假药或劣药。

Mavacamten作为一种创新性心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了新的治疗选择。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的相互作用和潜在风险，以确保治疗效果和安全性。