




阿西米尼(Asciminib),商品名为Scemblix,是一种专门用于治疗慢性髓性白血病(CML)的靶向药物。它通过特异性地结合ABL肉豆蔻酰基口袋(STAMP),抑制BCR-ABL1激酶的活性,从而达到治疗目的。本文将详细介绍阿西米尼的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项,帮助患者更好地理解和使用这一重要药物。
阿西米尼主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+ CML)患者,尤其是那些在慢性期(CP)阶段,且之前接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后无效或不耐受的患者。这类患者通常对传统治疗方案反应不佳,阿西米尼为他们提供了新的治疗选择。
阿西米尼通过特异性地结合ABL肉豆蔻酰基口袋(STAMP),抑制BCR-ABL1激酶的活性。这种独特的机制使其能够克服某些由BCR-ABL1突变引起的耐药性问题。临床研究显示,阿西米尼在减少白血病细胞数量、延长无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)方面表现出显著的疗效。
阿西米尼的推荐剂量为80毫克,每日一次,或40毫克,每日两次,每次间隔约12小时。建议患者在每天相同的时间服用药物,以保持稳定的血药浓度。药物可以在不进食的情况下口服,但需在餐前至少2小时或餐后至少1小时服用,以避免食物影响药物吸收。如果漏服一剂,且距离下次服药时间不足12小时,则不应补服,应按原计划继续服用下一剂。
在使用阿西米尼的过程中,患者应定期进行血液学和生化学检查,以监测药物的疗效和安全性。常见的副作用包括疲劳、肌肉疼痛、恶心、腹泻等,大多数患者可以耐受这些副作用。如果出现严重的不良反应,如肝功能异常、严重感染或出血,应立即停药并咨询医生。此外,阿西米尼可能与其他药物发生相互作用,因此在开始治疗前,患者应告知医生正在使用的其他药物,特别是抗凝药和CYP3A4抑制剂。
为了确保阿西米尼的最佳疗效,患者需要遵循以下日常管理建议:
阿西米尼的治疗是一个长期的过程,患者需要有耐心和信心。在治疗过程中,患者应与医生保持密切沟通,及时反馈任何不适或疑问。同时,患者应积极参与康复活动,提高生活质量。在经济方面,阿西米尼的价格约为每月1,500至2,000美元,患者可以根据自身情况选择合适的支付方式,如医疗保险或援助项目。
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