司美替尼（Selumetinib）是一种小分子MEK抑制剂，主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。本文将详细介绍司美替尼的适应症、用法用量、不良反应、禁忌、注意事项以及贮藏方法等内容。

司美替尼（Selumetinib）概述

适应症

司美替尼主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此外，司美替尼还被用于控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌，但具体使用剂量应在医生指导下进行。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可以合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。治疗应持续到观察到临床获益，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

18岁以上患者的数据有限，因此不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

不良反应

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。此外，心肌症和视毒性也是潜在的严重不良反应，需要定期监测。

心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%。治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，应通过超声心动图评估射血分数。对于LVEF降低的患者，需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。

当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。同样，应避免这种组合，如果无法避免，可能需要增加司美替尼的剂量。

维生素E摄入

司美替尼本身含有维生素E，当与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E的摄入过量。维生素E摄入过量可能会增加出血的风险。患者在使用司美替尼期间，应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

贮藏方法

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

药物漏服与呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

考虑个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。推荐的减量方案请咨询专业医生。

定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。