司美替尼（Selumetinib）是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物，主要针对2岁及以上患有症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。该药物由英国阿斯利康研发，于2023年5月在中国正式获批上市。本文将详细介绍司美替尼的用法、剂量、副作用及注意事项。

司美替尼的用法和剂量

推荐剂量

司美替尼的推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据患者的体表面积（BSA），剂量应进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量。单次最高剂量为50mg。可合并使用不同规格的司美替尼胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

漏服处理

如漏服一次给药，只有在距离下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如果距离下一次给药时间不足6小时，则不应补服，而应在下次正常时间服用。

呕吐处理

如在给药后发生呕吐，则不再额外补服。患者应按计划接受下一次给药。建议患者在首次出现未形成的稀便后立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在腹泻期间增加液体摄入量。

剂量调整

根据患者的个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。具体的减量方案应咨询专业医生。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。

用药注意事项和日常管理

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。目前尚无关于母乳中存在司美替尼或其活性代谢物的数据，建议妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。

储存条件

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。药物应保存在25°C（77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内波动。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

监测和评估

患者在使用司美替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。对于出现严重胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酐磷酸激酶升高或出血风险增加等情况，应及时就医并调整治疗方案。

药物价格

司美替尼的价格因生产厂家和规格而异。老挝卢修斯生产的司美替尼，10mg*60片的规格参考价格约为259美元一盒；25mg*60片的规格参考价格约为500美元一盒。阿斯利康生产的司美替尼，10mg*60粒的规格参考价格大约在1533美元至3091美元之间。患者可通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或跨境电商平台获得该药，在购买时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买假药或劣药。

通过以上内容，我们可以看到司美替尼在治疗1型神经纤维瘤病方面的显著效果和潜在风险。正确使用药物并遵循医生的指导，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应的发生。