Mavacamten（马瓦卡坦）是一种新型的心肌肌球蛋白变构调节剂，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy，简称OHCM）。OHCM是一种遗传性心脏疾病，表现为心肌异常增厚，导致心脏功能受损，患者常伴有呼吸困难、胸痛等症状。Mavacamten通过抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的结合，减少心肌过度收缩，从而改善患者的症状和生活质量。

马瓦卡坦的基本信息

药物研发与上市

Mavacamten由百时美施贵宝的子公司MyoKardia研发，是一种专门针对OHCM的创新药物。2022年4月，Mavacamten在美国获得批准上市，商品名为Camzyos。目前，该药已在中国上市，但尚未纳入医保目录。市面上有原研药和仿制药两种选择，其中原研药的价格约为2972美元一盒（2.5mg*28粒），而老挝卢修斯的仿制药价格则相对较低，约为158美元一盒（2.5mg*60粒）。

作用机制

Mavacamten是一种心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，能够特异性地结合心肌肌球蛋白的催化域，改变其构象，从而减少肌动蛋白-肌球蛋白的结合频率。这一机制可以有效降低心肌收缩力，减少心肌耗氧量，改善心肌舒张功能。临床试验结果显示，Mavacamten能够显著减轻OHCM患者的梗阻性症状，提高患者的生活质量。

适应症

Mavacamten适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病的成人患者。具体来说，该药主要用于改善纽约心脏病协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者的功能能力和症状。患者在使用Mavacamten后，心功能明显改善，活动耐力增强，胸痛和呼吸困难等症状得到有效缓解。

用药注意事项

起始剂量与调整

对于大多数患者，推荐的起始剂量为5mg，每日一次。如果患者正在使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗，建议起始剂量为2.5mg，每日一次，并根据患者的反应逐步调整剂量。医生会定期监测患者的心功能指标，以确保药物疗效和安全性。

药物相互作用

Mavacamten与其他药物可能存在相互作用，特别是与CYP3A4和CYP2C19代谢相关的药物。例如，激素避孕药中的孕激素和炔雌醇在与Mavacamten联用时，可能会导致避孕效果降低或突破性出血增加。因此，建议患者在使用Mavacamten期间，选择不受CYP450酶诱导影响的避孕方法，如宫内避孕系统。

不良反应与监测

使用Mavacamten的过程中，部分患者可能会出现一些不良反应，包括头痛、头晕、恶心等。严重的不良反应较为罕见，但一旦出现，应立即停药并就医。医生会定期进行心电图检查和血液检测，以监测患者的心功能和药物代谢情况。患者在使用Mavacamten期间，应密切关注自身症状变化，如有不适及时与医生沟通。

日常生活注意事项

患者在使用Mavacamten期间，应注意保持良好的生活习惯，避免过度劳累和剧烈运动。合理饮食，低盐低脂，有助于控制体重和血压，减轻心脏负担。同时，患者应按时服药，不要随意增减剂量或停药，确保药物治疗的连续性和有效性。定期复诊，与医生保持密切联系，以便及时调整治疗方案。