近年来，罕见病领域逐渐受到广泛关注，其中肝豆状核变性（Wilson病）的治疗药物曲恩汀（Trientine）在国内的上市情况备受关注。曲恩汀是一种铜离子螯合剂，主要适用于对青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者。本文将详细探讨曲恩汀在国内的上市情况及其用药注意事项。

曲恩汀在国内的上市情况

药物背景与历史

曲恩汀（Trientine）于1986年在美国获批上市，主要用于治疗对青霉胺不耐受的肝豆状核变性患者。肝豆状核变性是一种罕见的遗传性疾病，由于铜代谢障碍导致铜在体内蓄积，严重威胁患者的生命健康。2022年9月，Orphalan公司的四盐酸曲恩汀薄膜衣片在中国递交上市申请，并在2023年12月底正式获批，成为中国首个批准的曲恩汀制剂。

国内上市与可及性

目前，曲恩汀已经在中国上市，但尚未进入中国医保报销范围。患者可以通过医院和药房购买该药物。市场上有多款仿制药可供选择，如印度MSN版的仿制药，规格为250mg*100粒，价格约为343美元；印度APOTHECON版的仿制药，规格同样为250mg*100粒，价格约为278美元。如果遇到药物紧缺，患者可以通过正规的医疗服务机构进行购买，如医伴旅等平台可以协助患者不出国就能购买到正品有保障的曲恩汀胶囊。

未来展望

随着曲恩汀在中国的正式获批，更多患者将有机会获得这一重要治疗药物。未来，希望相关部门能够进一步完善相关政策，推动曲恩汀进入医保报销范围，降低患者的经济负担，提高药物的可及性和患者的治疗效果。

用药注意事项

服用方法

成年患者口服曲恩汀的推荐起始日总剂量为300-3000mg，分次服用，每日两次。为了确保药物的有效吸收，建议在开始服用曲恩汀前停用青霉胺，并在空腹状态下服用，即至少饭前1小时或饭后2小时服用。同时，应避免与其他食物或牛奶同时服用，至少间隔1小时。服用曲恩汀与服用其他口服药物至少间隔1小时。

药物相互作用

避免同时使用矿物质补充剂，如铁、锌、钙或镁，因为这些矿物质可能会减少铜的吸收。如果出现缺铁现象，可以在短期内进行补铁，但铁补充剂应在服用曲恩汀前至少2小时或后2小时给药。如果不能避免同时使用其他矿物质补充剂，也应遵循同样的时间间隔。

贮存方法

在给药之前，不要从泡罩包装中取出药片。曲恩汀应储存在20℃-25℃的受控室温下，允许在15℃-30℃之间偏移。药物的有效期为24个月。此外，泡罩打开后不应存放药片以备将来使用，吞咽曲恩汀时不要压碎、咀嚼或溶解药片。

药代动力学

曲恩汀达到峰值浓度的中值时间（Tmax）范围为1.25至2小时，服用900mg和1500mg曲恩汀后，平均（标准差）最大血浆浓度（Cmax）分别为2030±981和3430±1480ng/mL。曲恩汀的平均终末半衰期（t1/2）为13.8至16.5小时。了解这些药代动力学参数有助于更好地掌握药物的使用和管理。

日常注意事项

患者在使用曲恩汀期间，应定期进行血液检查和肝功能监测，以评估药物的效果和安全性。同时，保持良好的生活习惯，如合理饮食、适量运动，有助于提高治疗效果。如有任何不适或疑问，应及时咨询医生。