
自2023年3月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准以来,曲非肽(Daybue, trofinetide, 曲非奈肽)引起了广泛关注。该药物主要用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者,显著改善了患者的症状。然而,关于曲非肽是否已在中国市场上市,以及其具体应用情况,仍然是许多患者和家属关心的问题。
截至2025年3月,曲非肽尚未在中国正式上市。根据最新的市场信息,这款药物仍然主要在美国市场上销售,并未进入中国市场。这主要是因为曲非肽的临床试验和审批流程尚未在中国完成,因此未能进入中国医保目录,市场上也没有相关的仿制药。
在美国,曲非肽的规格为200mg/ml,每瓶的价格约为31050美元。这一高昂的价格使得许多患者在选择治疗方案时需要谨慎考虑经济负担。虽然目前没有中国的官方定价信息,但可以预计,如果曲非肽未来在中国上市,价格可能会因关税、运输成本等因素而有所调整。
尽管曲非肽尚未在中国上市,但随着国际医药市场的不断发展和合作,未来有望引入中国市场。一些跨国医药公司已经开始在中国进行相关临床试验,以加速药物的审批进程。此外,中国对罕见病药物的支持政策也在逐步完善,为这类药物的引进提供了更多的可能性。
曲非肽适用于治疗Rett综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。该药物的主要成分是曲非奈肽,是一种IGF-1R(胰岛素样生长因子1受体)的激动剂。曲非肽的剂型为口服溶液剂,200mg/ml的粉红色到红色的草莓味溶液,便于患者服用。具体的用法用量应遵循医生的指导,通常需要每天多次服用,剂量根据患者的体重和具体情况而定。
曲非肽的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳等。这些副作用通常在开始用药后的几周内出现,随着身体逐渐适应药物,症状会逐渐减轻。如果患者出现严重的不良反应,如持续的恶心、呕吐、严重的腹痛或过敏反应,应立即停止用药并咨询医生。医生可能会调整剂量或更换其他治疗方案。
在使用曲非肽期间,患者和家属应注意以下几点以保证药物的最佳效果:
总的来说,曲非肽在治疗Rett综合征方面展现了显著的疗效,但目前尚未在中国上市。患者和家属在选择治疗方案时,应充分了解药物的相关信息,并在专业医生的指导下进行合理用药。
免费咨询电话
400-001-2811