曲非奈肽（Daybue）是一种用于治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的药物。雷特综合征是一种罕见的神经系统发育障碍，主要影响女孩。曲非奈肽通过模拟胰岛素样生长因子1（IGF-1）的功能，减少神经炎症，促进突触发育和蛋白质合成，从而改善患者的症状。本文将详细介绍曲非奈肽的说明书、医保信息、价格、疗效和副作用。

曲非奈肽（Daybue）说明书

曲非奈肽（Daybue）是由美国阿卡迪亚公司生产的药物，规格为200mg/ml，价格约为31,050美元一瓶。该药物尚未在中国上市，也未进入中国医保，市面上没有仿制药。以下是曲非奈肽的详细说明：

适应症

曲非奈肽适用于治疗雷特综合征的成人和2岁及以上的儿童患者。雷特综合征的症状包括运动功能退化、语言能力丧失、手部刻板动作等。曲非奈肽通过调节大脑中的IGF-1水平，减轻这些症状。

用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服曲非奈肽。具体剂量应由专业医生指导。曲非奈肽可以随或不随食物一起服用。该药物可以通过口服或通过胃造口管给药，但通过胃空肠（GJ）管给药时必须通过G端口。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

不良反应

最常见的不良反应包括腹泻和呕吐，发生率至少为10%，且比安慰剂组高出2%。如果患者出现腹泻，应通知医护人员，考虑开始止泻治疗并监测水合状态。严重腹泻或怀疑脱水时，需减少剂量、中断或停服曲非奈肽。

药代动力学

曲非奈肽给药后约2-3小时达到最大药物浓度。口服12,000mg曲非奈肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。高脂肪膳食对曲非奈肽的总暴露量（AUC0-inf）没有影响，但会降低峰值血浆浓度（Cmax）约20%。口服曲非奈肽在健康受试者中的有效消除半衰期约为1.5小时。曲非奈肽不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢不是其消除的重要途径。

用药注意事项

在使用曲非奈肽时，患者和家属需要注意一些事项，以确保药物的最佳效果和安全性。以下是一些重要的用药注意事项：

特殊人群用药

孕妇：目前尚无关于孕妇使用曲非奈肽的发育风险数据，孕妇应在医生指导下谨慎使用。

哺乳期妇女：尚无关于母乳中是否存在曲非奈肽或其代谢物的信息，对母乳喂养婴儿的影响也不清楚。母乳喂养对婴儿的发育和健康的益处应与母亲对曲非奈肽的临床需求一起考虑。

儿童：曲非奈肽治疗雷特综合征的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实，对2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

老年人：曲非奈肽的临床研究没有纳入65岁及以上的患者。老年人的肾功能更容易下降，如果给老年人服用曲非奈肽，需要监测老年人的肾功能。

药物相互作用

曲非奈肽是一种弱CYP3A4抑制剂。当曲非奈肽与含有CYP3A4的药物联合使用时，血浆中的CYP3A4底物的浓度可能会增加，可能导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。同时，曲非奈肽还可能增加有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物的血浆浓度，避免与这些底物同时使用，因为底物血浆浓度的微小变化可能导致严重的毒性。

贮存方法

曲非奈肽口服溶液瓶应保持直立存放，并在2°C至8°C（36°F至46°F）冷藏保存。不要冷冻曲非奈肽。开瓶前后均需盖紧防儿童帽。首次开瓶14天后，应丢弃剩余未使用的曲非奈肽口服液。

监测与调整

在使用曲非奈肽期间，应定期监测患者的体重。如果出现明显的体重减轻，应减少剂量、中断治疗或停服曲非奈肽。对于肾功能损害的患者，不建议中度或重度肾功能损害者服用曲非奈肽。

以上信息仅供参考，具体用药请遵循医生的指导。希望曲非奈肽能够帮助雷特综合征患者改善生活质量，减轻症状。