普拉替尼（GAVRETO）是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物。2020年9月，普拉替尼获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市，随后于2021年3月24日在中国获批上市，并于2022年纳入中国医保。本文将详细介绍普拉替尼的说明书、医保政策、价格、疗效及副作用。

普拉替尼（GAVRETO）说明书

基本介绍

普拉替尼（GAVRETO）的通用名称为普拉替尼胶囊，商品名为普吉华®（GAVRETO®）。该药物主要成分为普拉替尼，化学名称为(顺式)-N-((S)-1-(6-氨基吡啶-3-基)乙基)-3-((2,6-二氟苯基)氨基)-5-氟-N-甲基-1-氧代异吲哚啉-2-甲酰胺。普拉替尼是一种强效的RET激酶抑制剂，能够有效抑制野生型RET和致癌RET融合及突变。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。此外，普拉替尼还可用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400mg口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食），继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。如果患者在服用过程中出现不良反应，应咨询医生进行剂量调整。

医保和价格

普拉替尼已在中国上市，并于2022年纳入中国医保。原研药规格为100mg*120粒，一盒约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。市场上还有多款仿制药可供选择，如老挝卢修斯生产的仿制药，规格为100mg*120粒，一盒约为617美元。患者可通过医院、药房或者正规的医疗服务机构获得该药，购买时需仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买假药或劣药。

用药注意事项

特殊人群用药

孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，需告知孕妇用药对胎儿的潜在风险，建议哺乳期妇女在使用普拉替尼治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕药；建议有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，采取有效的避孕措施。儿童患者：安全性和有效性已在12岁及以上RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者中得到证实，儿童患者需要在医生指导下使用。老年患者：老年患者使用普拉替尼没有明显差异，但在医生指导下使用更为安全。

药物相互作用

普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用可减少普拉替尼的暴露量，这可能会降低普拉替尼的疗效。应避免普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用。如果不可避免，则增加普拉替尼剂量。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（结核、麻风{抗金黄葡萄球菌}）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常、三叉神经痛{精神类}）、卡马西平（癫痫、三叉神经痛{镇痛药}）、巴比妥（抑制中枢神经系统、抗惊厥、抗癫痫）、圣约翰草（治疗抑郁症焦虑烦躁、失眠）等。

不良反应

普拉替尼最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。最常见的3-4级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。如果患者在用药过程中出现严重不良反应，应及时就医。

通过以上介绍，我们可以看出普拉替尼（GAVRETO）在治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌和甲状腺癌方面具有显著的疗效，但患者在使用过程中需要注意药物的相互作用和特殊人群的用药指导，以确保治疗的安全性和有效性。