Enasidenib的作用与功效
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发布日期:2025-02-20

Enasidenib是一种高效的口服药物,主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(AML)。AML是一种起源于骨髓的恶性肿瘤,通常会影响老年人,并且预后较差。Enasidenib通过抑制IDH2突变酶的活性,从而阻断异常细胞的生长和分裂,有助于恢复正常的细胞代谢。这种靶向治疗方式为许多患者带来了新的希望。

Enasidenib的作用与功效

作用机制

Enasidenib是一种选择性的IDH2抑制剂,能够特异性地靶向IDH2突变酶。IDH2突变酶在AML细胞中过度表达,导致异常的代谢产物积累,进而促进癌细胞的生长和存活。Enasidenib通过与IDH2突变酶结合,阻止其催化反应,从而减少异常代谢产物的生成,恢复正常细胞代谢。这不仅抑制了癌细胞的增殖,还诱导了细胞分化和凋亡,最终达到治疗效果。

临床疗效

Enasidenib的临床疗效已在多项研究中得到验证。一项针对199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究显示,Enasidenib的总缓解率为40%,其中完全缓解率为19%。这些患者在接受治疗后的中位生存期显著延长,从3.9个月增加到8.3个月。此外,Enasidenib还可以改善患者的生活质量,减少化疗带来的副作用。

适应症与用法

Enasidenib适用于携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML患者。根据美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,Enasidenib的推荐剂量为100毫克,每日一次,口服给药,直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。患者应遵循医生的指导,按时按量服用药物,并定期进行血液检测和监测,以评估治疗效果和安全性。

用药注意事项与日常管理

药物相互作用

Enasidenib与其他药物可能存在相互作用,特别是与CYP1A2、CYP2C19和CYP3A底物的相互作用。例如,Enasidenib可能会增加CYP1A2和CYP2C19底物的全身暴露量,从而增加不良反应的风险。因此,患者在使用Enasidenib期间应避免与这些药物同时使用,除非处方信息中有特别说明。对于咖啡因,患者在服用Enasidenib时应减少24小时内的摄入频率,以防止敏感个体出现咖啡因相关的不适症状。

不良反应与处理

Enasidenib的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、升高的胆红素水平(黄疸)、低钾血症、疲劳、关节痛、皮疹和食欲减少。患者在使用过程中应定期进行血液检测,监测肝功能和电解质水平。如果出现严重不良反应,应及时联系医生,必要时调整剂量或暂停用药。在某些情况下,医生可能会建议患者采取对症治疗措施,以减轻不良反应的影响。

特殊人群使用注意事项

对于特殊人群,如儿童、老年人和肝肾功能不全的患者,使用Enasidenib时需特别谨慎。目前,Enasidenib的安全性和有效性在儿童中尚未确定。老年患者与年轻患者相比,总体上没有明显的差异,但仍需密切监测。轻度肝功能损害的患者使用Enasidenib时,全身暴露量不会显著改变,但中重度肝功能损害的患者可能会出现暴露量增加的情况,因此需要调整剂量。肾功能不全的患者使用Enasidenib时,全身暴露量也不会显著改变,但仍需定期监测。

Enasidenib作为一种高效的IDH2抑制剂,在治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性AML方面表现出显著的疗效。患者在使用Enasidenib时应注意药物相互作用、不良反应和特殊人群的使用注意事项,遵循医生的指导,合理用药,以达到最佳的治疗效果。

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参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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