司美替尼（Selumetinib），又称为Koselugo，是一种非ATP竞争性的MEK-1抑制剂，适用于治疗3岁及以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）。本文将详细介绍司美替尼的适应症、用法用量、不良反应及其注意事项。

司美替尼（Selumetinib）概述

药物基本信息

司美替尼由英国阿斯利康公司研发，于2023年5月在中国正式获批上市。该药物的主要成分是selumetinib，CAS号为606143-52-6。司美替尼胶囊有10mg*60粒/盒和25mg*60粒/盒两种规格。目前，该药物已进入中国医保，市面上有多款仿制药可供选择。

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。这种疾病是一种罕见且不可治愈的遗传性疾病，司美替尼通过抑制MEK 1/2信号通路，减少肿瘤的生长和扩散，从而改善患者的症状和生活质量。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为每日两次，每次25mg/m²，具体剂量需根据患者的体表面积计算。对于儿童患者，首次给药后和稳态时的平均最大血药浓度（Cmax）分别为731ng/mL和798ng/mL。首次给药后的AUC0-12h血药浓度曲线下平均面积为2009ng•h/mL，稳态AUC0-6h为1958ng•h/mL。成人患者的使用数据有限，不建议成人患者将司美替尼作为初始治疗药物。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

用药注意事项

药物漏服与呕吐处理

如果患者漏服了一次给药，只有在距离下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。漏服和呕吐情况应及时告知医生，以便调整治疗方案。

剂量调整

根据患者的个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重的不良反应包括左心室射血分数（LVEF）降低等。患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

包装与存储

司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免与其他药物混合或转移，防止污染和损坏。药物的有效期为24个月，定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。患者在购买该药时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。