贝组替凡（Belzutifan），商品名为Welireg，是由美国默沙东公司研发并生产的一种新型抗肿瘤药物。该药物于2021年8月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，特别是那些需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。贝组替凡通过靶向HIF-2α（缺氧诱导因子2α）发挥作用，这种转录因子在缺氧条件下可以激活与肿瘤生长和血管生成相关的基因。

贝组替凡的基本信息

适应症

贝组替凡的主要适应症是治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，尤其是那些伴有肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的患者。这些患者虽然需要治疗，但尚不需要立即进行手术。此外，贝组替凡还获得了FDA的加速批准，用于治疗晚期或转移性肾细胞癌（mRCC）的成人患者，这些患者已经接受过一种或多种抗血管生成治疗。

主要成分和剂型

贝组替凡的主要成分是Belzutifan，其化学名称为N-(2-((2-氨基-4-(2,6-二甲基苯基)嘧啶-5-基)氧基)-4-甲氧基苯基)-4-氟-2-甲基苯磺酰胺。贝组替凡的剂型为片剂，每片含有40mg的活性成分，外观为蓝色椭圆形，薄膜包衣，一面有“177”的压印，另一面无压印。

用法用量

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可以随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂，可以在同一天尽快补服，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用后出现呕吐，不应再次服用，应等待第二天再服用下一剂。

用药注意事项

肝功能损害患者的用药

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这类患者在使用贝组替凡时应谨慎，并密切监测其体征和症状。

药物相互作用

贝组替凡与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同时使用时，可能会增加药物的暴露量，从而增加不良反应的发生率和严重程度。因此，不建议与这些药物合用。此外，贝组替凡也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。具体用药建议应咨询医学顾问。

存储条件

贝组替凡应储存在20°C至25°C的环境中，避免高温和潮湿。药物的有效期为24个月。患者在使用过程中应注意检查药品的有效期，确保药物在有效期内使用。