普拉替尼（Pralsetinib）是一种高效、高选择性的RET抑制剂，主要用于治疗携带RET基因突变或融合的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的作用功效、用法用量、副作用及注意事项，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

普拉替尼的作用功效

作用机制

普拉替尼通过抑制RET激酶的活性，阻断RET信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。RET基因突变或融合在某些类型的癌症中非常常见，尤其是非小细胞肺癌和甲状腺癌。普拉替尼的高选择性和强效抑制作用使其成为治疗这些癌症的重要药物。

适应症

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。普拉替尼在临床试验中显示了显著的抗肿瘤效果，能够有效控制病情进展。

疗效表现

普拉替尼在多项临床试验中表现出优异的疗效。对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，普拉替尼的客观缓解率（ORR）高达65%，中位无进展生存期（PFS）为18.4个月。在甲状腺癌患者中，普拉替尼同样显示出显著的抗肿瘤活性，ORR为69%。这些数据表明普拉替尼在治疗RET驱动的癌症方面具有重要的临床价值。

用药注意事项

用法用量

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹服用。建议在餐前至少1小时或餐后至少2小时服用，以确保最佳的药物吸收。患者应在每天相同的时间服药，以维持稳定的药物血浓度。如果忘记服药，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的一剂，继续按正常时间服药，不要一次服用两剂。

副作用管理

普拉替尼的常见副作用包括疲劳、便秘、肌肉或关节疼痛和高血压。多数副作用是轻度到中度的，但如果症状严重或持续时间较长，应尽快联系医生。普拉替尼还可能引起严重的不良反应，如高血压、肺部问题和肝功能异常。因此，在治疗期间需要定期监测血压、肺部状况和肝功能，一旦发现异常应及时处理。

药物相互作用

普拉替尼与某些药物同时使用可能会产生相互作用，影响疗效或增加副作用的风险。特别是与强效或中度CYP3A诱导剂（如利福平、卡马西平、圣约翰草等）联合使用时，应避免或谨慎调整剂量。同时，应避免食用葡萄柚或饮用葡萄柚汁，因为这可能会增加药物的血药浓度，导致副作用增加。

存储条件

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

普拉替尼的自费价格为约2250美元/盒，患者在购买和使用过程中应关注价格变化，合理安排经济支出。