艾伏尼布（拓舒沃，Ivosidenib）是由Agios Pharmaceuticals公司开发的一种靶向治疗药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该药物主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）和胆管癌。艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性，恢复正常的细胞代谢过程，从而抑制肿瘤生长。

药物概述

药物成分与性状

艾伏尼布的主要成分是Ivosidenib，这是一种小分子IDH1抑制剂。该药物以口服片剂的形式提供，每片含有50毫克Ivosidenib。药物的外观为白色至淡黄色薄膜包衣片，形状为圆形。艾伏尼布的化学名称为5-(4-(4-cyclopropyl-1H-1,2,3-triazol-1-yl)phenyl)-N-(1-methylpiperidin-4-yl)pyrimidine-2,4-diamine。

艾伏尼布的规格包括50毫克片剂，每瓶装有60片。药品应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下，并保持在原装容器中，以防止受潮和光照的影响。建议患者不要将药物与其他药物混合存放，以免发生污染。

药理作用与适应症

艾伏尼布通过特异性抑制IDH1酶的活性，阻止肿瘤细胞利用异常代谢途径产生能量，从而抑制肿瘤的生长和扩散。该药物适用于治疗以下两种情况：

• 成人复发或难治性急性髓系白血病（AML），且肿瘤具有IDH1突变。
• 局部晚期或转移性胆管癌，且肿瘤具有IDH1突变。

在临床试验中，艾伏尼布显示出显著的疗效。一项针对复发或难治性AML患者的临床研究显示，接受艾伏尼布治疗的患者中，约20%达到了完全缓解，中位总生存期为10.8个月。另一项针对胆管癌的研究表明，艾伏尼布可显著延长患者的无进展生存期。

药代动力学

艾伏尼布的药代动力学特征如下：

• 吸收：口服给药后，艾伏尼布的生物利用度约为63%。
• 分布：药物的血浆蛋白结合率约为98.8%，主要分布在血液中。
• 代谢：主要通过肝脏代谢，主要代谢产物为N-去甲基艾伏尼布。
• 排泄：药物及其代谢产物主要通过尿液和粪便排泄，半衰期约为16小时。

在单次给药后，艾伏尼布的平均血浆峰浓度（Cmax）为4,503 ng/mL，稳态浓度为6,551 ng/mL。稳态下的药时曲线下面积（AUC）为117,348 ng·hr/mL。这些数据表明，艾伏尼布在体内具有稳定的药代动力学特性，适合每日一次的给药方案。

用药注意事项

贮存条件

艾伏尼布应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下，避免高温和低温环境。药物应放在原装容器中，保持容器密闭，以防止受潮。同时，应将药物放在避光处，避免阳光直射。如果发现药物包装破损，应立即联系医生或药师，获取进一步的指导。

艾伏尼布的有效期为48个月。患者在使用前应检查药品的有效期，确保药品在有效期内使用。过期的药品不应继续使用，以免影响疗效。

用药禁忌症

在使用艾伏尼布之前，患者应告知医生以下情况：

• 是否有过敏史，特别是对艾伏尼布或其他类似药物的过敏反应。
• 是否正在服用其他药物，特别是抗凝血药、抗癫痫药等，因为这些药物可能与艾伏尼布发生相互作用。
• 是否有肝功能不全或肾功能不全的情况，因为这些情况可能影响药物的代谢和排泄。
• 是否怀孕或计划怀孕，因为艾伏尼布可能对胎儿造成不良影响。

患者在使用艾伏尼布期间，应定期进行肝功能和肺部状况的监测，以及时发现并处理可能的不良反应。如果出现严重的不良反应，如呼吸困难、黄疸等，应立即停药并就医。

常见不良反应

艾伏尼布的常见不良反应包括：

• 疲劳
• 食欲减退
• 恶心
• 呕吐
• 腹泻
• 腹痛
• 皮疹
• 关节痛

较为严重的不良反应包括肝功能异常、肺炎和QT间期延长等。患者在使用艾伏尼布期间，应密切关注身体状况，如出现任何不适，应及时就医。

艾伏尼布是一种针对特定类型白血病和胆管癌的靶向治疗药物，通过抑制IDH1酶的活性，恢复正常的细胞代谢过程，从而抑制肿瘤的生长。患者在使用艾伏尼布时，应严格按照医嘱用药，注意药物的贮存条件和用药禁忌症，以确保治疗的安全性和有效性。