莫洛替尼（Momelotinib）、莫美洛替尼、OJJAARA是一种口服的小分子药物，主要用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症(PV)和原发性血小板增多症(ET)]的成人贫血患者。该药物通过抑制特定的激酶来发挥作用，改善患者的贫血症状和生活质量。本文将详细介绍莫洛替尼的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

莫洛替尼的适应症、功效与作用

适应症

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化，特别是那些伴有贫血症状并且需要输血支持的患者。具体适应症包括：

• 原发性骨髓纤维化
• 继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症引起的骨髓纤维化）

功效与作用

莫洛替尼通过抑制特定的激酶，如JAK1、JAK2和ACVR1，从而减少炎症反应和纤维化过程。这有助于缓解骨髓纤维化患者的贫血症状，提高血小板计数，减少脾脏肿大，改善患者的生活质量。

用法用量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日一次口服。该药物可以随餐服用，也可以空腹服用。药片应整片吞服，不可切割、压碎或咀嚼。如果错过了一剂药物，应在第二天恢复正常服药计划，不应补服错过的剂量。

对于严重肝功能损害（Child-Pugh C级）的患者，建议将初始剂量减少至150mg，每日一次。轻度或中度肝功能损害的患者不需要调整剂量。

用药注意事项

感染风险

在接受莫洛替尼治疗的患者中，约13%发生了严重（包括致命）感染，常见的感染类型包括细菌和病毒（如COVID-19）。在接受莫洛替尼治疗的患者中，38%的患者发生了不同程度的感染。因此，医生应延迟开始使用莫洛替尼治疗，直到活动性感染消退。同时，应密切监测患者的感染体征和症状，并及时开始适当的治疗。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可导致血小板减少和中性粒细胞减少。在接受治疗的患者中，20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数小于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。因此，治疗期间应定期进行血小板计数和中性粒细胞计数的监测。

肝毒性

对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直到明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。在开始使用莫洛替尼时，应参考肝功能损害患者的剂量调整建议。治疗期间的前6个月内，每月监测患者的基线肝功能检查，之后根据临床指示定期监测。

主要不良心血管事件（MACE）

在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生应考虑个体患者的获益和风险，特别是对于当前或过去吸烟的患者以及具有其他心血管危险因素的患者。应告知患者严重心血管事件的症状，并在发生时采取适当的措施。

其他注意事项

莫洛替尼是一种乳腺癌抵抗蛋白（BCRP）抑制剂，可能增加BCRP底物的暴露，从而增加BCRP底物不良反应的风险。当与莫洛替尼合用时，起始剂量为5mg瑞舒伐他汀（BCRP底物），每日一次，不要增加到超过10mg。此外，莫洛替尼应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许的偏差范围为15°C至30°C（59°F至86°F）。药物的有效期为24个月。