艾代拉里斯（Vosoritide），又称为伏索利肽，其商品名为VOXZOGO，是一种用于治疗软骨发育不全的药物。软骨发育不全是导致严重身材矮小和生长不平衡的一种遗传性疾病，主要由基因突变引起，该突变增加了成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的活性，进而抑制骨骼生长。Vosoritide通过阻断FGFR3的活性，恢复正常的骨骼生长，适用于具有开放性骨骺的软骨发育不全儿童。

艾代拉里斯（Vosoritide）VOXZOGO的基本信息

Vosoritide是一种C型利钠肽（CNP）类似物，通过与特定受体结合，激活鸟苷酸环化酶，产生cGMP，从而抑制FGFR3信号通路，促进软骨内骨形成。这种机制使得Vosoritide能够直接作用于软骨发育不全的病理生理过程，改善患者的生长速率。

适应症

Vosoritide主要用于治疗2岁至生长板闭合期间的儿童软骨发育不全。生长板闭合通常发生在青春期后，当儿童达到最终成人身高时。临床研究表明，Vosoritide可以显著提高患者的年生长速率，改善身高增长。

药理作用

Vosoritide通过模拟内源性CNP的作用，竞争性地与CNP受体NPR-B结合，激活鸟苷酸环化酶，生成cGMP，进而抑制FGFR3的过度活跃，恢复正常的骨骼生长。这一机制有助于缓解软骨发育不全带来的生长障碍。

临床研究

一项涉及121名5至15岁软骨发育不全儿童的临床试验显示，Vosoritide可以显著提高患者的年生长速率。另一项针对4.5个月至15岁儿童的药代动力学研究也证实了该药物的安全性和有效性。这些研究结果为Vosoritide在临床上的应用提供了坚实的科学依据。

用药注意事项

正确使用Vosoritide对于确保其疗效和安全性至关重要。以下是一些重要的用药注意事项，帮助患者和家属更好地管理治疗过程。

给药方式和剂量

Vosoritide是一种冻干粉注射剂，需要每日注射一次。具体的剂量应根据患者的体重和医生的建议确定。为了降低低血压及其相关症状的风险，患者应在注射前摄入足够的食物，并在注射前一小时内饮用约240至300毫升的液体。

副作用和风险

常见的副作用包括注射部位反应（如红肿、疼痛）、头痛、恶心和低血压等。严重的副作用较少见，但患者应密切观察并及时报告任何异常情况。如果出现严重的低血压或其他严重不良反应，应立即就医。

存储和处理

Vosoritide应存放在2°C至8°C的冰箱中，避免冻结。使用前应将药物恢复至室温，但在室温下不应超过24小时。注射器和针头应一次性使用，使用后应妥善处理，避免交叉感染。

Vosoritide作为一种创新的靶向治疗药物，为软骨发育不全的儿童带来了新的希望。通过科学合理的用药和管理，可以有效改善患者的生长状况，提高生活质量。