普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华，是由美国安进公司（Amgen）研发的一种高选择性RET抑制剂。该药物于2020年9月4日获得美国FDA批准，并于2021年3月24日在中国正式获批上市。普拉替尼主要适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。

普拉替尼的基本信息

药物名称与规格

普拉替尼的中文名称为普拉替尼，英文名称为Pralsetinib，其他别称包括普吉华、普雷西替尼、帕拉西替尼、普雷替尼、GAVRETO。该药物的原研药规格为100mg*120粒，一盒售价约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。老挝卢修斯生产的仿制药规格同样为100mg*120粒，一盒售价约为617美元。

药物成分与剂型

普拉替尼的主要成分是Pralsetinib，剂型为胶囊制剂。普拉替尼是淡蓝色、不透明的硬质羟丙基甲基纤维素（HPMC）胶囊。普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达RET基因的肿瘤生长。

适应症与用法用量

普拉替尼适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌。普拉替尼的推荐剂量为400mg口服，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

用药注意事项

药物存储与保管

普拉替尼应储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。药物应选择干燥、通风良好的地方存放，防止药物受潮。湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。此外，普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

药物相互作用与剂量调整

普拉替尼与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用可能会减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。应避免与强度或中度CYP3A诱导剂联合使用。如果无法避免，则需要增加普拉替尼的剂量。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平、利福喷丁、苯妥英、卡马西平、巴比妥、圣约翰草等。相反，与强度或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂联合使用会增加普拉替尼的暴露量，可能会增加与普拉替尼相关的不良反应的风险。应避免与强度或中度CYP3A抑制剂和/或P-gp抑制剂联合使用，如果无法避免，则需要减少普拉替尼的剂量。常见的CYP3A4强抑制剂包括伊曲康唑、克拉霉素、阿扎那韦、茚地那韦、奈法唑酮、奈非那韦、利托那韦、沙奎那韦、泰利霉素和伏立康唑等。

不良反应与特殊人群用药

普拉替尼最常见的不良反应（发生率≥25%）包括肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。最常见的3-4级实验室异常（发生率≥2%）包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、白细胞减少、钠减少、谷草转氨酶（AST）增加、谷丙转氨酶（ALT）增加、钙减少（校正后）、血小板减少、碱性磷酸酶增加、钾增加、钾减少和胆红素增加。对于孕妇及哺乳期妇女，普拉替尼可能会对胎儿造成损害，建议哺乳期妇女在使用本品治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，应采取有效的非激素避孕措施；有生殖能力女性伴侣的男性患者在普拉替尼治疗期间和末次给药后1周内，也应采取有效的避孕措施。12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌的儿童患者的安全性和有效性已得到证实，但儿童患者需要在医生指导下使用。老年患者使用普拉替尼时，没有明显的差异，但仍需在医生指导下使用。

普拉替尼是一种高效的RET抑制剂，适用于特定类型的肺癌和甲状腺癌患者。正确使用和储存普拉替尼，遵循医生的指导，注意药物相互作用和特殊人群的用药指南，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应的发生。