司美替尼（Selumetinib），商品名为 Koselugo，是一种针对 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者的靶向治疗药物。本文将详细介绍司美替尼的使用说明、适应症、剂量调整以及注意事项，帮助患者更好地理解和使用该药物。

司美替尼的基本信息

适应症

司美替尼适用于 2 岁及以上患有 1 型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。在成人患者中的数据有限，因此不推荐作为成人的初始治疗药物。

主要成分

司美替尼的主要成分是司美替尼硫酸盐，这是一种 MEK1 和 MEK2 的抑制剂，通过抑制这些蛋白质的活性，减少肿瘤的生长和扩散。

剂型与性状

司美替尼以胶囊剂形式提供，有 10mg 和 25mg 两种规格。10mg 胶囊为白色、不透明、硬胶囊，带有黑色墨水标记“SEL10”。25mg 胶囊为蓝色、不透明、硬胶囊，带有黑色墨水标记“SEL25”。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为 25mg/m²，每日口服两次（约每 12 小时一次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的 5mg 或 10mg 剂量（单次最高剂量为 50mg）。可根据需要合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等强度的 CYP3A4 抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。

相反，当司美替尼与强或中等强度的 CYP3A4 诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后 1 周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后 1 周内使用有效避孕措施。

哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后 1 周内不要母乳喂养，因为母乳喂养的儿童可能会出现不良反应。

常见不良反应

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果出现严重的不良反应，应及时就医。

日常注意事项

患者应定期检查药物包装的完整性，避免药物与其他药物混合或转移，以免污染和损坏。司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免暴露在极端高温或低温环境中。建议将药物存放在 25°C（77°F）的环境中，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间有偏差。

患者在使用司美替尼期间，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于 6 小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

司美替尼是一种有效的靶向治疗药物，适用于特定的儿科患者群体。正确使用并遵循医生的指导，可以最大限度地发挥其治疗效果，减少不良反应的发生。