马瓦卡坦（Mavacamten），也称为玛伐凯泰，是由美国施贵宝公司研发生产的一种处方药。2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准马瓦卡坦上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。2024年4月29日，马瓦卡坦在中国获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于相同适应症的治疗。

马瓦卡坦（Mavacamten）的基本信息

马瓦卡坦是一种心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病。这种疾病的特点是心肌异常增厚，导致心脏泵血功能受损。马瓦卡坦通过调节心肌肌球蛋白的活性，减少心脏过度收缩，从而改善心脏功能和患者症状。

药物规格与价格

马瓦卡坦的规格主要有2.5mg、5mg、10mg和15mg四种胶囊剂型。原研药由百时美施贵宝公司生产，规格为2.5mg*28粒的盒子价格约为2972美元。市场上也有老挝卢修斯生产的仿制药，规格为2.5mg*60粒的盒子价格约为158美元。

适应症

马瓦卡坦主要用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，尤其是NYHA心功能分级为II-III级的患者。这些患者通常表现为呼吸困难、乏力和胸痛等症状。马瓦卡坦能够显著减轻心肌的肥厚，改善心脏功能，提高患者的生活质量。

药代动力学

马瓦卡坦的口服生物利用度至少为85%，达到最大浓度（Tmax）的时间为1小时。食物对马瓦卡坦的药代动力学影响不大，但高脂肪膳食会导致Tmax增加4小时。马瓦卡坦的血浆蛋白结合率为97%~98%。其终末半衰期因CYP2C19的代谢状态而异，在正常代谢组中为6~9天，在代谢不良组中延长至23天。

用药注意事项

使用马瓦卡坦时，患者应严格按照医生的指导进行，注意药物的用法用量和潜在的不良反应。以下是使用马瓦卡坦时的一些重要注意事项：

用法用量

马瓦卡坦的建议起始剂量为5mg，每日口服一次。根据患者的反应，后续剂量可调整为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者在调整剂量时应咨询医生的意见，避免自行增减剂量。

不良反应

服用马瓦卡坦的常见不良反应包括头晕和晕厥，发生率超过5%。其他可能的不良反应包括肝功能异常、肺部并发症等。患者在用药过程中应定期监测肝功能和肺部状况，及时向医生报告任何不适症状。

药物相互作用

马瓦卡坦可能与其他降低心脏收缩力的药物产生累加性负性肌力效应。因此，避免将马瓦卡坦与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂同时使用。这些药物和组合会增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。

特殊人群用药

孕妇使用马瓦卡坦可能会对胎儿造成伤害。目前没有妊娠期间使用马瓦卡坦的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。因此，孕妇应避免使用马瓦卡坦。哺乳期妇女在使用马瓦卡坦时也应谨慎，最好在医生的指导下权衡利弊。