伊米苷酶（Cerezyme），又称思而赞，是一种基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，适用于治疗成人和2岁以上患有1型戈谢病的儿童。该病会导致贫血、血小板减少症、骨病、肝脾肿大等症状。伊米苷酶通过特异性催化葡萄糖脑苷酯的水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺，从而改善患者的症状。

适应症

伊米苷酶主要用于治疗1型戈谢病，特别是那些由于贫血、血小板减少症、骨病或肝脾肿大等症状需要长期替代疗法的患者。该药物能够显著改善这些症状，提高患者的生活质量。

主要适应症

1. **贫血**：伊米苷酶可以有效改善患者的贫血症状，增加红细胞的数量和血红蛋白的浓度。

2. **血小板减少症**：对于血小板减少症的患者，伊米苷酶能够提高血小板计数，减少出血风险。

3. **骨病**：伊米苷酶有助于缓解骨痛和骨密度下降，改善骨健康。

4. **肝脾肿大**：伊米苷酶可以显著减小肝脾的大小，减轻腹部不适和其他相关症状。

使用方法和剂量

伊米苷酶的使用应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。

1. **推荐剂量**：根据疾病严重程度，推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周一次。

2. **输注方法**：体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

3. **准备和稀释**：伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤包括将10.2mL注射用无菌水缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。然后用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。

副作用

伊米苷酶的常见副作用包括头痛、恶心、腹痛、疲劳、发热和注射部位反应等。大多数副作用在降低滴注速率或采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可以得到有效控制。

用药注意事项

在使用伊米苷酶的过程中，患者需要注意一些事项，以保证治疗的安全性和有效性。

特殊人群用药

1. **孕妇**：目前尚未发现与伊米苷酶相关的重大出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。然而，妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险，孕妇应在医生指导下谨慎使用。

2. **哺乳期妇女**：现有文献表明，母乳中会出现少量的伊米苷酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求一并考虑。

3. **儿童使用**：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中得到证实。2岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未得到证实。

药物相互作用

尚未进行临床药物相互作用研究。为了减少潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

贮存方法

伊米苷酶应储存在2-8℃的环境中，避免光照。运输过程中也应保持相同的温度条件。药品的有效期为36个月。