阿西米尼（Asciminib），也被称为SCEMBLIX、阿思尼布或asciminibum，是一种新型的靶向治疗药物，主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓系白血病（Ph+ CML）。这种药物在2021年1月首次在美国获批上市，2022年8月在欧盟获批上市，目前尚未在中国上市，也不在国家医保报销范围内。

阿西米尼的基本信息

药物概述

阿西米尼是一种口服片剂，主要成分是阿西米尼。该药物通过特定的机制作用于费城染色体阳性的慢性髓系白血病患者的靶点，特别是对于那些已经使用过两种或两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的患者，以及具有T315I突变的患者。阿西米尼的规格为40毫克/片，60片一盒，售价约为296美元。

适应症

阿西米尼主要适用于以下两种情况：

• 治疗费城染色体阳性的慢性髓系白血病（Ph+ CML）处于慢性期（CP）的患者，这些患者之前曾使用过两种或两种以上的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。
• 治疗具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）处于慢性期（CP）的患者。

这两种适应症均需在医生的指导下进行用药，以确保治疗效果和安全性。

用法用量

阿西米尼的用法用量根据患者的具体情况而定：

• 对于既往使用两种或两种以上TKIs治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）患者，推荐剂量为80毫克，每日一次，或40毫克，每日两次，每次间隔约12小时。
• 对于具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）患者，推荐剂量为200毫克，每日两次，每次间隔约12小时。

患者应按照医生的指导，按时按量服用药物，直至观察到临床疗效或出现不可接受的毒性反应。

用药注意事项

不良反应

阿西米尼最常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。此外，常见的实验室异常包括血小板计数减少、甘油三酯升高、中性粒细胞计数减少、血红蛋白降低、肌酸激酶升高、丙氨酸转氨酶升高、脂肪酶升高和淀粉酶升高。

如果患者出现严重的不良反应，应立即停止用药并咨询医生。

特殊人群用药

对于不同的人群，阿西米尼的使用需特别注意：

• 孕妇：阿西米尼对胎儿有潜在风险，孕妇应在医生指导下使用。建议具有生殖潜力的女性在使用本品治疗期间和最后一次剂量后1周内使用有效避孕。
• 哺乳期女性：由于成人的严重不良反应风险，建议女性在使用阿西米尼治疗期间和最后一次给药后约14小时内不要母乳喂养。
• 儿科患者：阿西米尼在12岁及以上的儿童患者中的安全性和有效性已得到证实，但在12岁以下的儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
• 老年患者：65岁及以上的患者无需调整剂量，但由于老年人群的感染发生率较高，治疗时应谨慎。
• 肝损伤患者：轻度或中度肝功能损害患者无需调整剂量，不推荐在严重肝损伤患者中使用阿西米尼。

特殊人群在使用阿西米尼时应严格遵循医生的指导，以确保安全性和有效性。

药物相互作用

阿西米尼可能会影响P-gp底物的血浆浓度，从而增加发生不良反应的风险。常见的P-gp底物包括利托那韦（抗病毒药）、红霉素（抗菌药）、阿托伐他汀（调血脂药）和地塞米松（糖皮质激素药）。应尽量避免同时使用这些药物，如果不可避免，需在医生的指导下适当减少阿西米尼的剂量。

在使用阿西米尼期间，患者应定期监测肝功能和肺部状况，以及时发现并处理可能出现的严重不良反应。