阿西米尼（Asciminib），又称为阿思尼布，是由诺华公司研发的一种创新药物，商品名为Scemblix。这种药物主要用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML），特别是那些已经接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的患者，以及具有T315I突变的患者。本文将详细介绍阿西米尼的作用机制、用法用量、副作用及其使用时的注意事项。

阿西米尼的作用与功效

作用机制

阿西米尼是一种蛋白激酶抑制剂，主要通过抑制BCR-ABL1蛋白激酶的活性来发挥其治疗效果。BCR-ABL1蛋白激酶在费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+ CML）中起着关键作用，它的异常激活会导致细胞增殖失控和疾病进展。阿西米尼通过选择性地结合并抑制BCR-ABL1蛋白的STAMP区域，从而阻止其信号传导，达到抑制癌细胞生长的目的。

适用人群

阿西米尼适用于以下两类患者：

• 已接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的Ph+ CML慢性期（CP）患者。
• 具有T315I突变的Ph+ CML慢性期（CP）患者。

这些患者的疾病通常较为难治，传统治疗方法的效果有限，而阿西米尼的出现为他们提供了新的治疗希望。

临床疗效

多项临床研究显示，阿西米尼在治疗Ph+ CML方面表现出显著的疗效。对于已经接受过多种TKIs治疗的患者，阿西米尼能够有效降低血液中的BCR-ABL1水平，提高血液学和分子学反应率。对于具有T315I突变的患者，阿西米尼同样显示出良好的治疗效果，显著改善了患者的生存质量和预后。

阿西米尼不仅在治疗效果上表现出色，还具有较高的安全性，大多数患者能够耐受其副作用。

阿西米尼的用法用量与副作用

用法用量

阿西米尼的推荐剂量如下：

• 对于已接受过两种或更多TKIs治疗的Ph+ CML慢性期（CP）患者，推荐剂量为80毫克，每日一次，或40毫克，每日两次，每次间隔约12小时。
• 对于具有T315I突变的Ph+ CML慢性期（CP）患者，推荐剂量为200毫克，每日两次，每次间隔约12小时。

患者应按照医生的建议定期服用，不要自行更改剂量或中断治疗。建议在每天相同的时间服用药物，以保持稳定的血药浓度。

副作用

阿西米尼最常见的副作用包括：

• 上呼吸道感染
• 肌肉骨骼疼痛
• 疲劳
• 恶心
• 皮疹
• 腹泻

此外，常见的实验室异常包括血小板计数减少、甘油三酯升高、中性粒细胞计数减少、血红蛋白降低、肌酸激酶升高、丙氨酸转氨酶升高、脂肪酶升高和淀粉酶升高。

注意事项

在使用阿西米尼时，患者应注意以下几点：

• 骨髓抑制： 阿西米尼可能导致严重的血小板减少和中性粒细胞减少，因此需要定期监测血液指标，如有异常应及时调整治疗方案。
• 高血压： 在治疗期间，患者可能会出现高血压。应根据临床指示，使用标准抗高血压治疗进行监测和管理。对于3级或更高的高血压，可能需要暂时停用、减少剂量或永久停用阿西米尼。
• 错过剂量： 如果错过剂量超过6小时，应跳过该剂量并按计划服用下一剂量。不要为了弥补漏服的剂量而加倍用药。
• 孕妇和哺乳期妇女： 目前尚无足够的研究数据支持阿西米尼在孕妇和哺乳期妇女中的安全性，因此这类人群应避免使用阿西米尼。

患者在使用阿西米尼期间，应定期与医生沟通，及时反馈任何不适症状，以便及时调整治疗方案。