依利格鲁司（Eliglustat），商品名为Cerdelga，是一种用于治疗1型戈谢病的口服药物。戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，主要由体内缺乏一种名为β-葡萄糖苷酶的酶引起，导致脂肪物质在细胞内积累，引发多种健康问题。依利格鲁司通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶的活性，减少神经酰胺的积累，从而缓解戈谢病的症状。

依利格鲁司(Cerdelga)是什么药

药物概述

依利格鲁司是由法国赛诺菲公司生产的口服小分子药物，主要用于治疗1型戈谢病。这种疾病由于基因突变导致体内β-葡萄糖苷酶的缺乏，使得脂肪物质在细胞内异常积累，影响多个器官的功能。依利格鲁司通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶，减少神经酰胺的生成，从而减轻症状和延缓病情进展。

适应症

依利格鲁司适用于经FDA批准的试验检测为CYP2D6广泛代谢物（EMs）、中间代谢物（IMs）或不良代谢物（PMs）的1型戈谢病（GD1）成年患者的长期治疗。这种药物可以显著改善患者的肝脾肿大、骨病变和其他相关症状。

价格信息

依利格鲁司的价格因地区和供应商而异。据全球药直供的信息，依利格鲁司的代购价格约为218125美元左右。另外，法国赛诺菲生产的原研药每盒价格约为33599美元。需要注意的是，这些价格可能会随时间和市场变化而有所不同。

用药注意事项

用法用量

依利格鲁司的推荐剂量为每天两次，每次84毫克。具体剂量应根据医生的指导进行调整。患者应在饭前或饭后固定时间服用，以保持药物浓度的稳定。如果错过一次服药，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的一次，按常规时间继续服药。

不良反应

依利格鲁司可能会引起一些不良反应，常见的包括头痛、腹泻、疲劳、恶心和关节痛。严重的不良反应较少见，但若出现以下症状应立即就医：皮疹、呼吸困难、胸痛、心悸等。患者在用药期间应定期进行肝功能和血液检查，以便及时发现并处理潜在问题。

日常注意事项

患者在服用依利格鲁司期间应注意饮食均衡，避免高脂肪食物，以减少肝脏负担。同时，保持良好的生活习惯，如适量运动、充足睡眠和避免过度劳累，有助于提高药物的疗效。此外，患者应定期复诊，与医生保持沟通，及时反馈任何不适症状。

依利格鲁司是一种有效的治疗1型戈谢病的药物，但患者在使用过程中需严格遵循医嘱，注意用药安全和日常生活管理，以达到最佳的治疗效果。