Mavacamten，商品名为Camzyos，是一种由百时美施贵宝旗下公司MyoKardia开发的小分子变构心脏肌球蛋白抑制剂。它通过抑制肌球蛋白ATPase活性，降低心肌收缩力，从而减轻心肌肥厚和左室流出道梗阻，改善心脏功能。Mavacamten主要用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的成人患者。

适应症与用法用量

适应症

Mavacamten适用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的成人患者。这种疾病会导致心肌异常增厚，影响心脏的正常功能，引起心悸、呼吸困难、胸痛等症状。Mavacamten通过调节心肌收缩力，减轻左室流出道梗阻，改善患者的心脏功能和生活质量。

用法用量

Mavacamten的推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，不受食物影响。根据患者的反应和耐受性，医生可以调整剂量，后续允许的剂量为2.5mg、5mg、10mg或15mg，每日一次。最大推荐剂量为15mg，每日一次。患者应严格按照医生的指导使用，不得自行增减剂量或停药。

剂量调整与监测

在使用Mavacamten的过程中，医生会定期监测患者的心脏功能、肝功能和肺部状况，以评估药物的效果和安全性。对于左室射血分数（LVEF）低于正常值的患者，建议不要开始或增加剂量，以免加重心脏负担。同时，确认具有生殖潜力的女性患者未怀孕并使用有效避孕方法。

副作用与注意事项

常见副作用

Mavacamten的常见副作用包括心律不齐、低血压、肌肉酶升高、头痛、呕吐、恶心、疲倦或乏力等。如果患者出现严重的不良反应，如持续的心动过速、严重的低血压或肝功能异常，应立即联系医生。

特殊人群用药

孕妇使用Mavacamten可能会对胎儿造成伤害。目前没有足够的数据来评估妊娠期间使用该药物的风险。因此，孕妇应避免使用Mavacamten，并采取有效的避孕措施。哺乳期妇女也应谨慎使用，因为Mavacamten是否通过乳汁分泌尚不清楚。

药物相互作用

Mavacamten与其他降低心脏收缩力的药物合用可能会产生累加性负性肌力效应，增加左心室收缩功能障碍和心力衰竭症状的风险。因此，避免与双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂等药物同时使用。患者在使用Mavacamten时，应告知医生正在使用的其他药物，以便医生进行合理的药物配伍。

储存与有效期

Mavacamten应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药品的有效期为24个月，患者应注意检查药品的有效期，避免使用过期的药物。

结论

Mavacamten是一种有效的治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病的药物，通过调节心肌收缩力，改善患者的心脏功能和生活质量。患者在使用过程中应严格按照医嘱，定期监测心脏功能，注意药物的副作用和相互作用，确保安全有效地使用药物。