普拉替尼（Pralsetinib），商品名为普吉华，是一种高效的选择性受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂。该药物由中国首个获批的选择性RET抑制剂，可抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型或突变型）的细胞生长。普拉替尼主要用于治疗特定类型的癌症，如非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌。本文将详细介绍普拉替尼的功效作用和适应症，并提供一些用药注意事项。

普拉替尼的功效作用和适应症

功效作用

普拉替尼是一种高效的靶向药物，主要通过抑制RET激酶的活性来发挥其抗肿瘤作用。RET基因突变或融合在某些癌症中起着关键作用，普拉替尼能够特异性地结合并抑制这些异常的RET蛋白，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。具体来说，普拉替尼可以：

• 抑制RET及其下游分子的磷酸化，阻断信号传导路径，减少肿瘤细胞的增殖和存活。
• 减轻患者的症状，如疼痛、呼吸困难等，提高生活质量。
• 与其他治疗方法联合使用，增强整体治疗效果。

普拉替尼的高效选择性和较低的副作用使其成为治疗RET驱动的癌症的重要药物。

适应症

普拉替尼适用于以下特定类型的癌症：

• 非小细胞肺癌（NSCLC）：适用于经FDA批准的检测确认存在RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌患者。
• 甲状腺癌：适用于需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌患者。

普拉替尼的适应症范围还在不断扩展，未来可能有更多的癌症类型受益于这种药物。

用药注意事项

剂量和用法

普拉替尼的推荐剂量为400毫克，每日一次，空腹服用（服用普拉替尼前至少2小时和服用后至少1小时不可进食）。患者应严格按照医生的指导进行用药，不可自行调整剂量或停药。若错过一次剂量，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，按正常时间服用下一剂。

为了确保最佳的治疗效果，患者在服药期间应定期进行血液检查和其他相关检查，以监测药物的疗效和潜在的不良反应。

药物相互作用

普拉替尼与某些药物同时使用可能会产生相互作用，影响药效。特别是CYP3A诱导剂（如利福平、苯妥英等）会降低普拉替尼的血药浓度，从而降低其疗效。因此，应避免与强效或中度CYP3A诱导剂同时使用。如果不可避免，应在医生的指导下适当调整普拉替尼的剂量。

患者在使用普拉替尼期间，应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂，以避免不必要的药物相互作用。

特殊人群用药

普拉替尼在不同人群中使用时需特别注意：

• 孕妇及哺乳期妇女：普拉替尼可能会对胎儿造成损害，孕妇应避免使用。哺乳期妇女在使用普拉替尼期间和最后一次给药后1周内不应母乳喂养。
• 有生殖能力的患者：建议有生殖能力的女性在普拉替尼治疗期间和末次给药后2周内，采取有效的非激素避孕措施。男性患者也应在此期间采取有效的避孕措施。
• 儿童患者：普拉替尼的安全性和有效性已在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童患者中得到验证，但具体使用时需在医生指导下进行。
• 老年患者：老年患者在使用普拉替尼时通常无需调整剂量，但仍需在医生的指导下使用。

总之，普拉替尼是一种高效的选择性RET抑制剂，适用于治疗特定类型的非小细胞肺癌和甲状腺癌。患者在使用普拉替尼时应严格遵循医嘱，注意剂量和用法，避免药物相互作用，并关注特殊人群的用药安全。