莫洛替尼（OJJAARA）是一种由葛兰素史克公司生产的创新药物，于2023年9月获得批准。它是一种JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)的抑制剂，专为治疗骨髓纤维化伴贫血患者设计。此药物具体适用于中度或高风险骨髓纤维化伴贫血的成人患者。本文将详细介绍莫洛替尼的使用方法、剂量调整、实验室监测和特殊人群用药注意事项。

一、药物概述

1.1 药物基本信息

莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是一种口服的小分子药物，用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis）等血液相关的疾病。该药物于2023年9月在美国首次获批上市，目前尚未在中国上市，因此未纳入中国医保。市面上有仿制药可供选择，患者可通过正规的医疗服务机构购买。老挝卢修斯生产的规格为100mg*30片的莫洛替尼价格约为247美元一盒，而美国版的价格为28500美元/瓶。

1.2 药物适应症

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF），包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[如真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）]的成人贫血患者。莫洛替尼通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1信号通路，减少炎症反应和纤维化过程，从而改善患者的贫血症状和生活质量。

1.3 用法与用量

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。该药物可以空腹服用，也可以与食物同服。莫洛替尼片剂应整片吞服，不要切、压碎或咀嚼药片。如果患者错过了一剂药物，应在第二天按时服用下一剂预定剂量，无需补服漏掉的剂量。

二、用药注意事项

2.1 实验室监测

在开始使用莫洛替尼治疗之前，以及治疗期间，应根据临床指示定期进行以下血液检查：

• 全血细胞计数（CBC）：监测血小板计数和贫血状况。
• 肝功能检查：监测肝功能指标，以评估药物对肝脏的影响。

这些检查有助于及时发现和处理可能出现的不良反应，确保患者的安全。

2.2 剂量调整

对于肝功能受损的患者，需要进行剂量调整：

• 严重肝功能损害（Child-Pugh C级）的患者，推荐起始剂量为150mg，每日一次口服。
• 轻度或中度肝功能损害患者不建议调整剂量。

如果患者无法耐受每日一次100mg的剂量，应停止使用莫洛替尼。

2.3 特殊人群用药

对于特殊人群，如孕妇和哺乳期妇女，使用莫洛替尼时需特别谨慎：

• 孕妇：现有数据不足以确定莫洛替尼是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。莫洛替尼应仅在对母亲的预期益处超过对胎儿的潜在风险的情况下在怀孕期间使用。
• 哺乳期妇女：没有关于母乳中存在莫洛替尼或其代谢物的数据。患者在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，不应进行母乳喂养。

此外，莫洛替尼并不适用于增加血栓形成风险的情况，如深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。在使用莫洛替尼前，应对有血栓症状的患者进行评估并适当治疗。