佩米替尼（Pemigatinib），也被称为培米替尼或Pemazyre，是一种经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的靶向激酶抑制剂，主要用于治疗具有FGFR2基因变异的晚期或转移性胆管癌患者。FGFR2基因变异是胆管癌发生及发展的重要因素。佩米替尼通过紧密结合FGFR1/2/3的ATP结合位点，有效抑制其磷酸化和信号传递，从而阻断肿瘤细胞的生长信号，抑制肿瘤细胞的增殖。

佩米替尼的作用与功效

靶向调控FGFR信号传导

佩米替尼的主要作用机制在于其能够紧密结合FGFR1/2/3的ATP结合位点，从而有效抑制这些受体的磷酸化和信号传递。通过这种方式，佩米替尼能够阻断肿瘤细胞的生长信号，减缓肿瘤的生长速度。这种精准的靶向治疗使得佩米替尼成为治疗FGFR2基因变异的胆管癌的有效药物。

抑制肿瘤细胞增殖

佩米替尼不仅能够阻断FGFR信号通路，还能够直接减缓肿瘤细胞的分裂速度。研究表明，佩米替尼可以显著降低肿瘤细胞的增殖能力，从而在临床上表现出良好的治疗效果。此外，佩米替尼还可以诱导肿瘤细胞凋亡，进一步增强其抗癌效果。

临床疗效

佩米替尼在多项临床试验中展现了出色的疗效。一项关键的II期临床试验结果显示，佩米替尼在治疗具有FGFR2基因变异的晚期或转移性胆管癌患者中，客观缓解率（ORR）达到36%，中位无进展生存期（PFS）为7.2个月。这些数据表明，佩米替尼在改善患者生存质量和延长生存时间方面具有显著优势。

用药注意事项

剂量与用法

佩米替尼的推荐剂量为每次13.5毫克，每日一次，连续服用14天，然后停药7天，每21天为一个周期。患者应在每天相同的时间服用药物，并尽量保持空腹状态。如果错过了一次服药，应尽快补服，但如果距离下次服药时间不足12小时，则跳过此次服药，继续按原计划服用下一剂。

常见副作用及处理

佩米替尼最常见的副作用包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲变化、疲劳、恶心、口干、便秘、关节痛、背痛等。大多数副作用为轻至中度，可通过调整剂量或使用对症治疗药物来管理。例如，对于腹泻，可以使用止泻药物；对于疲劳，可以适当休息；对于高磷血症，可能需要监测电解质水平并调整饮食。

特殊人群用药

对于孕妇或可能受孕的女性，不建议使用佩米替尼，以避免潜在风险。哺乳期妇女在服用此药物期间，应暂停哺乳，因为药物成分可能会进入乳汁，对婴儿造成严重副作用。儿童应避免使用佩米替尼，因为它可能对儿童的骨骼生长产生不良影响。对于肾功能损害的患者，虽然目前没有具体的剂量调整指南，但仍需密切监测其病情变化。

佩米替尼的价格因地区和购买渠道而异，但一般情况下，一个月的疗程费用约为6,000美元至8,000美元。患者在选择购买途径时，应咨询专业的医疗机构或药房，确保购买到正规渠道的药物，保障用药安全。