恩西地平（Enasidenib），商品名为 IDHIFA，是一种用于治疗特定类型急性髓性白血病（AML）的口服抗癌药物。这种药物通过抑制突变型异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的活性，降低由 IDH2突变产生的代谢产物2-羟基戊二酸，从而影响白血病细胞的生长和存活。恩西地平于2017年获得美国FDA批准，成为首个针对IDH2突变的AML患者的靶向治疗药物。

恩西地平的作用机制和临床应用

作用机制

恩西地平的主要作用机制是通过抑制突变型IDH2酶的活性。IDH2在正常细胞中负责将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，而在某些白血病细胞中，IDH2发生突变，导致其产生大量的2-羟基戊二酸。这种代谢产物的积累会影响细胞的分化和增殖，进而促进白血病的发展。恩西地平通过特异性地结合并抑制这些突变型IDH2酶，减少了2-羟基戊二酸的生成，从而恢复正常的细胞代谢过程，减缓或阻止白血病的进展。

临床应用

恩西地平主要适用于治疗经美国FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。在临床试验中，恩西地平对这类患者的总缓解率约为40%，完全缓解率约为20%。特别是对于IDH2突变位点为R140和R172的患者，有效率分别为35.4%和53.3%。这些数据表明，恩西地平为难治复发型白血病患者提供了新的治疗选择。

剂量和用法

恩西地平的推荐剂量为100mg，每日口服一次，可伴或不伴食物。患者应至少连续治疗6个月，以观察临床反应。如果患者在治疗过程中出现不可接受的毒性，应根据医生的建议中断给药或调整剂量。恩西地平片剂应整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎。如果患者在服用后出现呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

用药注意事项

药物相互作用

恩西地平与多种药物存在潜在的相互作用。例如，不应与作为CYP3A底物的抗真菌药物同时使用，因为这可能会降低抗真菌药物的血浆浓度。同时使用恩西地平和激素避孕药可能会降低激素避孕药的效果，因此患者应考虑使用其他避孕方法。恩西地平还可能增加OATP1B1、OATP1B3和BCRP底物的全身暴露，增加药物不良反应的风险。如果需要同时使用这些药物，应根据各自的处方信息减少底物药物的剂量。

存储条件

恩西地平应储存在20-25°C（允许偏差在15-30°C之间）的环境中，避免暴露在极端高温或低温中，因为冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。药物应放在干燥、通风良好的地方，防止受潮。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，以保持产品的质量。恩西地平应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

价格和来源

恩西地平在美国由Celgene公司生产，规格为100mg*30粒，售价约为44,376美元一盒。此外，市场上还有多款仿制药可供选择，如孟加拉Ziska制药生产的50mg*60片，价格约为617美元一盒；老挝卢修斯制药的50mg*30片，价格约为185美元；孟加拉珠峰制药的50mg*30片，价格约为658美元一盒。患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药，但在购买时要仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。