司美替尼（科赛优）是一种用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的药物。本文将详细介绍司美替尼的适应症、用法用量、不良反应及用药注意事项，帮助患者更好地了解和使用这一药物。

司美替尼（科赛优）的适应症和用法用量

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药物通过抑制MEK1/MEK2信号通路，减缓神经纤维瘤的生长和扩散，从而改善患者的症状和生活质量。

用法用量

司美替尼按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时1次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可合并使用不同规格的司美替尼胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

只要观察到临床获益便可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。本品在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

药物漏服和呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

用药注意事项和日常管理

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致司美替尼的疗效减弱。因此，应避免使用这些诱导剂，或在必要时调整司美替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。

母乳喂养的妇女应避免在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内母乳喂养，因为母乳中的司美替尼可能会对婴儿造成不良反应。

不良反应和监测

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。患者在使用司美替尼时，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

特别需要注意的是，心肌症和视毒性是司美替尼的重要不良反应。心肌症表现为左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%，应在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。视毒性包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED），应在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。

司美替尼的价格因品牌和规格而异。老挝卢修斯生产的司美替尼，规格10mg*60片的价格约为259美元，规格25mg*60片的价格约为500美元。阿斯利康生产的司美替尼，规格为10mg*60粒，参考价格大约在1533美元至3091美元之间。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得该药，在购买时要注意药品的真伪和生产日期，避免购买假药或劣药。