2023年11月21日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了默沙东（MSD）公司研发的贝组替凡片（Belzutifan，商品名Welireg）在中国上市。这一消息不仅引起了医药行业的关注，更为von Hippel-Lindau（VHL）病患者带来了新的希望。贝组替凡的上市标志着中国在罕见病治疗领域的又一重要突破。

贝组替凡（Belzutifan）Welireg在中国上市

药物背景

贝组替凡由美国默沙东公司研发并生产，2021年8月13日首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。贝组替凡是一种HIF-2α抑制剂，适用于治疗患有von Hippel-Lindau（VHL）综合征的成年患者，特别是那些需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术的患者。

适应症与用法

贝组替凡的主要适应症包括von Hippel-Lindau病相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤。推荐剂量为120毫克，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，请勿再次服用，第二天继续按正常剂量服用。

价格与购买途径

目前，贝组替凡在国内的售价约为888美元/盒（40毫克*90片）。患者可以通过正规医院药房等途径购买到贝组替凡。对于需要长期治疗的患者，建议咨询医生或药师，了解详细的用药指导和购药渠道。

用药注意事项

肝功能损害患者的用药指导

对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量。然而，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究，因此这类患者在使用贝组替凡时应谨慎，并密切监测体征和症状。

特殊人群的用药注意事项

UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加不良反应的发生率和严重程度。因此，对于这类患者，应密切监测体征和症状，并在必要时调整剂量。此外，不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，也不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。

贮存与有效期

贝组替凡应储存在20°C-25°C的环境中，避免高温和潮湿。药物的有效期为24个月。患者在使用前应检查药品的有效期，确保药品处于有效期内。

日常注意事项

患者在使用贝组替凡期间，应定期进行体检和实验室检查，以监测药物的疗效和安全性。如果出现任何不适或副作用，应及时联系医生。同时，患者应注意饮食均衡，保持良好的生活习惯，避免过度劳累和精神压力，以提高身体的免疫力和耐受力。

结语

贝组替凡在中国的上市为VHL病患者提供了新的治疗选择，标志着中国在罕见病治疗领域的又一重要进步。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导，注意药物的正确使用和存储，以确保治疗效果和安全。