马瓦卡坦（Mavacamten），商品名为Camzyos，是由美国百时美施贵宝公司生产的一种新型心肌肌球蛋白抑制剂。该药物主要用于治疗患有纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚性心肌病（HCM）的成人患者，旨在改善心脏功能和症状。

适应症

梗阻性肥厚性心肌病

马瓦卡坦主要适用于患有症状性梗阻性肥厚型心肌病的成人患者。这种疾病会导致心脏肌肉异常增厚，影响血液从心脏流出，从而引起呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。马瓦卡坦通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减少心脏过度收缩，从而改善患者的症状和生活质量。

NYHA II-III级患者

马瓦卡坦特别推荐用于NYHA功能分级为II-III级的患者。NYHA分级是评估心脏病患者活动耐受能力和症状严重程度的标准。II级患者在日常活动中会出现轻微症状，而III级患者在进行轻度活动时就会感到明显不适。

临床试验结果

多项临床试验已经证实，马瓦卡坦能够显著改善梗阻性肥厚性心肌病患者的症状和心脏功能。一项关键的三期临床试验显示，接受马瓦卡坦治疗的患者在运动耐量、生活质量和左心室流出道（LVOT）梯度方面均有明显改善。

用法用量

初始剂量

马瓦卡坦的建议起始剂量为每日30毫克，口服。患者可以在餐前或餐后服用，但最好每天在同一时间服用，以保持稳定的药物浓度。医生会根据患者的具体情况和反应，调整剂量。

剂量调整

在治疗过程中，医生会定期监测患者的心脏功能和临床症状，以调整剂量。剂量调整的目的是维持适当的LVOT梯度，同时保持左室射血分数（LVEF）≥50%并避免心力衰竭症状。如果患者出现严重的不良反应或效果不佳，医生可能会减少剂量或暂停用药。

最大剂量

马瓦卡坦的最大推荐剂量为每日30毫克。超过此剂量并未显示出额外的治疗益处，反而可能增加不良反应的风险。因此，患者应严格按照医生的指导服用药物，不得自行增减剂量。

不良反应和注意事项

常见不良反应

马瓦卡坦的常见不良反应包括头痛、头晕、乏力、恶心和腹泻等。这些症状通常是轻度到中度的，大多数患者能够耐受。如果患者出现严重的不良反应，如胸痛、呼吸困难或心悸，应立即联系医生。

监测和评估

在治疗期间，患者需要定期进行LVEF和LVOT梯度评估。这些检查有助于医生了解药物的效果和安全性，并及时调整治疗方案。建议患者每3-6个月进行一次全面的心脏功能评估。

药物相互作用

马瓦卡坦主要通过CYP2C19代谢，部分通过CYP3A4和CYP2C9代谢。因此，应避免与中至强效CYP2C19诱导剂或强效CYP3A4诱导剂联合使用，以免影响药物的代谢和疗效。此外，应避免与降低心脏收缩力的药物如双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米等联合使用，以防止心力衰竭风险增加。

特殊人群

对于肾功能不全或肝功能不全的患者，医生可能会调整马瓦卡坦的剂量。孕妇和哺乳期妇女在使用马瓦卡坦前应咨询医生，权衡潜在的风险和收益。目前尚无足够的临床数据支持马瓦卡坦在这些特殊人群中的安全性和有效性。

日常生活注意事项

生活方式调整

患者在使用马瓦卡坦的同时，应积极调整生活方式，以辅助治疗效果。建议患者保持健康的饮食习惯，减少高脂、高盐食物的摄入，增加蔬菜和水果的摄入量。适量的有氧运动如散步、游泳等也有助于改善心脏功能。

避免剧烈运动

虽然适度的运动有助于改善心脏功能，但患者应避免剧烈运动，特别是那些可能导致心脏负担加重的活动。在开始任何新的运动计划之前，应先咨询医生的意见。

定期复诊

患者应定期复诊，以便医生评估治疗效果和调整治疗方案。复诊时，患者应如实告知医生自己的症状变化和用药情况，以便医生做出准确的判断。同时，患者应按时进行心脏功能评估，以确保药物的安全性和有效性。

心理健康

梗阻性肥厚性心肌病不仅会影响患者的身体健康，还可能对患者的心理健康造成影响。患者应保持积极乐观的心态，必要时可寻求心理支持和咨询。良好的心理状态有助于提高治疗的依从性和效果。