司美替尼是一种针对MEK1/MEK2的小分子抑制剂，主要用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关的丛状神经纤维瘤。该药物的英文名为Selumetinib，商品名有Koselugo、科赛优等。以下是司美替尼的FDA中文说明书，详细介绍了药物的适应症、用法用量、不良反应、注意事项等内容。

一、药物概述

1. 药物基本信息

司美替尼（Selumetinib）是一种口服胶囊，主要成分是司美替尼硫酸盐。该药物的适应靶点是MEK1/MEK2，通过抑制MEK1/MEK2信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。司美替尼适用于2岁及以上的神经纤维瘤病1型（NF1）患者，用于治疗不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）。司美替尼的胶囊规格有10mg和25mg两种，分别用白色和蓝色的不透明硬胶囊表示。

2. 用法用量

司美替尼的推荐剂量为每次25mg/m²，每日两次（约每12小时一次），根据体表面积（BSA）计算给药剂量，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。患者在服用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。如果漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，按计划接受下一次给药。

3. 不良反应

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。严重的不良反应还包括胃肠毒性（如穿孔、结肠炎、肠梗阻）、皮肤毒性（如手掌-足底红细胞感觉异常综合征）、肌酐磷酸激酶升高（可能导致横纹肌溶解）以及出血风险增加。患者在使用过程中应密切监测上述不良反应，并根据医生的建议调整治疗方案。

二、用药注意事项

1. 特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内也应使用有效避孕措施。母乳喂养的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不应母乳喂养，因为药物可能通过母乳传递给婴儿，引起不良反应。

2. 药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。此外，司美替尼本身含有维生素E，与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血的风险。患者应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

3. 日常注意事项

患者在使用司美替尼期间，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免与其他药物混合或转移，防止污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。司美替尼的有效期为24个月，应在25°C（77°F）保存，允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

4. 价格参考

司美替尼的价格因地区和购买渠道的不同而有所差异。一般情况下，一个月的治疗费用大约在1,500至3,000美元之间。患者在购买时应咨询专业的医疗机构或药品供应商，获取最新的价格信息和购买指导。