硫酸氢司美替尼胶囊是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的药物。本文旨在提供详细的用药指南，帮助患者和家属更好地了解如何正确使用这一药物。

用药指南

药物基本信息

硫酸氢司美替尼胶囊（Selumetinib，Koselugo，科赛优）是由英国阿斯利康研发的药物，于2023年5月在中国正式获批上市。该药物主要适用于2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。成年患者数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。

药物规格与价格

司美替尼目前有多个生产厂家，不同厂家的价格有所差异。以下是主要生产厂家的规格和参考价格：

• 老挝卢修斯：规格10mg*60片，参考价格约为259美元；规格25mg*60片，参考价格约为500美元。
• 阿斯利康：规格为10mg*60粒，参考价格大约在1533美元至3091美元之间。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积（BSA）对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。只要观察到临床获益便可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。相反，当司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

常见不良反应

司美替尼最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。建议有生殖潜力的女性和男性的伴侣在治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。

日常注意事项

药物储存

司美替尼应存放在干燥、通风良好的地方，避免受潮。选择遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

药物漏服与呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

定期监测

患者在使用司美替尼期间，应定期进行身体检查和监测，包括肝功能和肺部状况的监测，以防范可能出现的严重不良反应。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案。