贝组替凡（Belzutifan），商品名为Welireg，是一种创新的靶向治疗药物，主要用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。本文将详细介绍贝组替凡的功效及副作用，并提供一些用药注意事项。

贝组替凡（Belzutifan）的功效及副作用

主要功效

贝组替凡通过靶向HIF-2α（缺氧诱导因子-2α）发挥其治疗作用。HIF-2α在多种肿瘤中过度表达，导致肿瘤细胞在低氧环境中生存和增殖。贝组替凡能够抑制HIF-2α的功能，从而减缓或阻止肿瘤的生长。2021年8月，贝组替凡首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。

适应症

贝组替凡适用于治疗患有VHL综合征的成年患者，这些患者需要治疗伴发的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET），但不需要立即进行手术。根据III期LITESPARK-005试验的结果，贝组替凡在治疗晚期肾细胞癌方面表现出显著的疗效，优于依维莫司（Everolimus）。

常见副作用

虽然贝组替凡在临床上展现出良好的疗效，但也伴随着一定的毒副作用。常见的副作用包括血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心，发生率超过25%。在使用贝组替凡的过程中，医生和患者应密切关注这些副作用的出现，并及时调整治疗方案。

用药注意事项

剂量与用法

贝组替凡的推荐剂量为120mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。建议患者在每天同一时间服用，可随餐或不随餐服用。建议患者整片吞下，不要咀嚼、压碎或劈开药片。如果错过了一剂贝组替凡，可以在同一天尽快服用，第二天恢复正常的每日剂量计划。如果在服用本品后出现呕吐，请勿再次服用，第二天服用下一剂。

特殊人群用药

孕妇和具有生育能力的女性：告知孕妇和具有生育能力的女性该药物对胎儿的潜在风险。建议具有生育能力的女性在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后的1周内使用有效的非激素避孕药，因为贝组替凡会使某些激素避孕药失效。

哺乳期女性：由于母乳喂养的儿童可能出现严重不良反应，建议妇女在使用本品治疗期间和最后一次治疗后1周内不要母乳喂养。

有生殖潜力的男性和女性：建议有生育能力女性伴侣的男性患者在使用贝组替凡治疗期间和最后一次用药后1周内采取有效的避孕措施。

儿科患者：在儿科患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

老年患者：临床试验并未包括足够数量的65岁及以上患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻患者不同。

肾脏损伤患者：对于轻度和中度肾功能损害患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对重度肾功能损害患者进行研究。

肝脏损伤患者：对于轻度肝功能损害的患者，不建议调整贝组替凡的剂量，尚未对中度或重度肝功能损害患者进行研究。

药物相互作用

不建议与UGT2B17或CYP2C19抑制剂同用，此外不建议与敏感的CYP3A4底物以及激素避孕药合用。UGT2B17和CYP2C19双重代谢不良的患者具有较高的贝组替凡暴露，这可能会增加贝组替凡不良反应的发生率和严重程度，密切监测这些患者的体征和症状。

贝组替凡（Belzutifan）Welireg在治疗特定类型的肿瘤中展现出了显著的疗效，但患者在使用过程中应注意监测副作用，并遵循医生的指导。希望本文能为患者和医生提供有用的信息，帮助更好地管理和使用这一创新药物。