司美替尼（科赛优）是一款针对1型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物，已于2023年5月在中国正式获批上市。这款药物由英国阿斯利康公司研发，英文商品名为Koselugo，通用名为硫酸氢司美替尼胶囊。司美替尼的上市为中国患者带来了新的治疗选择，尤其适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病且有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。

司美替尼在中国的上市情况

上市背景

司美替尼在全球范围内的首次获批是在2020年4月，当时获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。随后，阿斯利康公司在中国进行了多项临床试验，最终于2023年5月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。司美替尼的上市填补了中国在这一领域长期存在的空白，为众多患儿及其家庭带来了希望。

药品信息

司美替尼在中国市场上有多个规格和生产厂家。老挝卢修斯生产的司美替尼规格为10mg*60片，参考价格约为259美元；规格为25mg*60片，参考价格约为500美元。阿斯利康生产的司美替尼规格为10mg*60粒，参考价格大约在1533美元至3091美元之间。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得该药。在购买时，务必仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。

医保覆盖

司美替尼已进入中国医保目录，这大大减轻了患者的经济负担。医保政策的具体细节可能因地区而异，患者在使用前应咨询当地医保部门或医疗机构，了解详细的报销流程和比例。

司美替尼的用药注意事项

用药方法

司美替尼（Koselugo）通过口服给药，推荐的使用剂量为25mg/㎡，每天2次（间隔约12小时），空腹给药，必须用水整个吞下，不要咀嚼。只要观察到临床获益便可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

药物漏服和呕吐处理

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

剂量调整和不良反应管理

司美替尼的常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。根据个体的安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用本品。医生会根据患者的具体情况制定合适的剂量调整方案。

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。因此，应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。相反，司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此需要告知孕妇司美替尼对胎儿的潜在风险。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内也应使用有效避孕措施。

日常注意事项

司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免暴露在极端高温或低温环境中。建议在25°C（77°F）保存，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内偏差。避免将药物冷冻，因为冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。此外，患者在使用司美替尼期间应密切关注维生素E的摄入量，避免过量摄入，因为过量摄入维生素E可能会增加出血的风险。